日前，全球領先的生物制藥服務提供商精鼎醫藥（PAREXEL International Corporation）聯合經濟學人智庫發布了《創新勢在必行：藥物開發的未來》主題報告，報告探討了目前全球藥物研發創新面臨的挑戰和創新解決方案。

報告指出，適應性試驗、以患者為中心的試驗、精準醫學試驗和真實世界研究，四項創新方法對藥物臨床試驗進程、上市概率以及納入處方集具有積極影響，應用這些創新可以將藥物的上市概率提高10％－21％。

在重要治療領域（神經學、腫瘤學和罕見疾�。┲校�使用這些創新進行開發的藥物更有可能達到上市標準，上市概率平均可提高16％，其中腫瘤學領域的藥物開發受這些創新的影響最大，該領域中的藥物上市概率提高了33％。

報告發布之后，動脈網采訪了多位精鼎醫藥高層，他們表示，作為全球領先的生物制藥服務創新企業，精鼎醫藥致力于在中國和全球推動實施創新，其旗下的多個項目，專注于解決全球藥物開發面臨的挑戰，促進生命科學生態系統的發展，從而為患者提供更快更高效的治療方法和藥物。

精鼎醫藥媒體圓桌會，企業供圖

Jamie Macdonald，精鼎醫藥首席執行官（中）

李剛，精鼎醫藥臨床研究運營副總裁，中國地區負責人（左二）

Alberto Grignolo，精鼎醫藥研發戰略咨詢部門副總裁（右二）

Sy Pretorius，精鼎醫藥高級副總裁，首席醫務＆科學官（左一）

李長青，精鼎醫藥亞太區研發戰略咨詢部門副總裁  （右一）

精鼎醫藥尤其關注中國市場及企業的需求，首席執行官Jamie Macdonald談到，“在中國，精鼎醫藥不僅僅是幫助中國藥企在做臨床試驗，我們也會在全球層面上去看待他們的需求，在藥品上市、獲批、進入醫保等環節為他們提供幫助。如果中國的藥企有拓展全球業務的需求，精鼎更是能夠提供很多的支持和幫助�！�

全球布局，掘金中國

Jamie Macdonald說，精鼎醫藥是一個全球性的研發合同外包服務機構（CRO），成立于80年代初，其主要為生物制藥企業提供服務，幫助生物制藥公司進行藥物研發和商業推廣。

在過去幾十年的發展中，精鼎醫藥取得了令人矚目的成績。目前市場上前200種最暢銷的生物制藥產品中，99％是由精鼎幫助開發的；其與全球前50的生物制藥企業保持合作關系，為14個治療領域中的2300多個臨床項目提供支持。

據igeaHub數據，精鼎醫藥2017年營收達到24．41億美元，在全球CRO（合同研發組織）中排名第四。

資料來源：igeaHub，動脈網

精鼎醫藥臨床研究運營副總裁、中國地區負責人李剛指出，早在1999年，精鼎醫藥就在中國開展臨床試驗，2002年正式在上海注冊公司，成立到現在已有19年的歷程。精鼎醫藥在北京、上海、廣州、成都、沈陽以及臺北和香港都有辦事處，除此之外在中國的20多個區域都有精鼎的員工。精鼎醫藥在國際上提供的服務都已經被引進到大中華區。目前為止精鼎醫藥在大中華區有1400多名員工，這個人數還在不斷增加。

在過去幾年中，中國市場的競爭性在不斷提升，中國也有越來越多的生物制藥公司和生物科技企業參與到創新藥物的開發中。這為像精鼎醫藥這樣的全球性的CRO企業創造了越來越多的機會。

除了臨床試驗，精鼎還有PAREXEL Informatics產品，提供臨床試驗數據化平臺，比如說數據采集、患者隨機化的系統，以及中心影像系統。在這一方面精鼎是全球市場的領導者，精鼎也將這一服務引進中國，在服務跨國和本土藥企的過程中，都會運用到這些數據化的手段。

高校合作方面，精鼎跟沈陽藥科大學有合作，在他們的課程當中加入了藥物臨床試驗數據處理，并由專職人員對他們進行培訓。精鼎也會優先選擇一些優秀畢業生，招募到公司當中。其在沈陽有300多位員工，是精鼎中國區最大的辦事處，很多員工是與沈陽藥科大學合作培養的。

應用創新方法，提升藥物研發效率

精鼎醫藥研發戰略咨詢部門副總裁Alberto Grignolo解讀了其與經濟學人智庫聯合發布的報告。研究報告的背景是，新藥研發越來越“貴”、越來越“難”，高昂的成本支出主要是因為藥物失敗的風險、診斷檢查的技術手段越來越復雜、比較試驗成本增加、監管數據需求提升等因素。

Alberto Grignolo指出，現在新藥的研發越來越困難和昂貴，研發成本從2003年到2016年已經翻了一番，并且現在新藥從發現、開發到上市平均需要12年的時間，如果按照現在藥物研發成本的增長速度，到2043年的時候，其估計藥物開發的成本將會超過200億美金。

對藥物開發成本增加的擔心不僅存在于一些已經進行了二三十年藥物開發的國家，在中國這樣的新興市場，也已經產生了這樣的擔憂�，F在在中國所能夠做的創新工作，其實也會受到新藥開發成本的影響。所以報告探討了是否可以通過創新的試驗設計幫助提升藥物開發的效率，降低藥物開發的成本，更好更快地將新藥帶給患者。

經濟學人智庫與一個跨學科的藥物開發專家小組進行合作，對一系列創新進行了調查研究。小組討論最終確定了四個對藥物開發可持續性和有益改善方面具有最積極的影響的創新方法——適應性實驗設計、以患者為中心的試驗、精準醫學試驗、真實世界數據。

具體而言，適應性試驗設計讓試驗人員能夠預先指定試驗研究方案的潛在更改，根據需要加以實施。研究方案更改可包括調整樣本大小、藥物劑量和患者選擇標準。靈活進行此類更改是為了讓試驗人員能夠根據突然出現的結果調整試驗以減少浪費，否則試驗可能會被終止。

以患者為中心的試驗是以讓患者參與設計和執行為方向的試驗。以患者為中心的試驗旨在貼近患者需求，從而鼓勵患者參加試驗。英國和美國的研究發現，只有三分之一的臨床試驗機構能夠招滿受試對象，大約一半的機構被迫延長其招募周期。想要提高招募受試對象的人數，最好讓患者參與試驗設計和執行過程，如用可穿戴設備進行遠程數據收集等方式吸引患者參加實驗，并在患者群體中宣傳試驗設計之巧妙。

精準醫學針對已知的基因、分子或細胞標志物。它們可以根據個體特征量身定制，從而提供更加個體化的治療方法，精準醫學試驗需要在其設計中加入生物標志物的使用。精準醫學的潛在價值已經得到主要監管機構的認可。EMA、FDA和PMDA都鼓勵在臨床開發期間儲備DNA樣本。

真實世界數據是來自典型臨床研究環境以外的多種來源的信息，包括電子健康記錄數據（EHR）、醫保索賠和結算數據、產品注冊和疾病注冊登記數據，以及通過個人設備和健康應用程序收集的數據。研究人員能夠通過注冊數據招募受試者，使用注冊數據來創建“虛擬”或“歷史”對照組，或者使用可穿戴設備來收集數據。真實世界數據的使用自2008年以來穩定增長，但主要用于藥物上市后的試驗。

報告中呈現的結果明確表明適度的創新能夠并且確實會影響藥物開發和市場準入，表現在縮短患者招募時間、提升上市概率、提升藥物被納入處方集或醫保的可能性等方面。

縮短患者招募時間：這四類創新試驗設計都能夠減少招募患者所需要的時間。適應性試驗可以將招募患者的時間縮短四個月以上，精準醫學試驗在上述三個不同類型的治療領域都可以將招募患者的時間縮短幾個月，以患者為中心的試驗能夠減少三個月的患者招募時間，真實世界數據能夠減少一個月。

提升上市概率：使用創新試驗設計的新藥，其上市概率也會大幅度提升，平均可以提升10－21％。對于藥物開發者和醫藥公司來說，這個比例是一個非常大的提升。

提升納入處方集或醫保的可能性：另外，在藥物開發過程中使用了這四種創新設計中的一種或者是幾種的藥物，被納入處方集或者被納入醫保目錄的可能性也會大幅度提升。

創新的影響

資料來源：經濟學人報告

Alberto Grignolo說，這個研究也發現了一個讓大家感到非常詫異的結果，盡管創新對藥品開發有很大的積極作用，但這些創新試驗設計的采納率其實是非常低的，適應性試驗的采用率只有0．6％，以患者為中心是5．2％，精準醫學試驗13．7％，真實世界數據試驗只有0．3％。

精鼎醫藥會給國內CRO同行帶來壓力嗎？

“為什么我們要在中國討論創新對于藥物開發的意義？中國已經加入了全球創新的行列——中國在2017年加入了ICH，標志著中國要遵守ICH的指南。中國加入了全球藥物研發的隊列，這是一個好消息，但與此同時這也意味著中國需要采取一些行動，更多地去關注創新對于新藥開發的影響�！盇lberto Grignolo說，精鼎醫藥呼吁大家都行動起來，踐行創新、更多地對人才進行投資和培養，同時綜合考量患者、企業、監管機構的需求，進行更充分的溝通，協同創新、協同合作。

CRO是醫藥創新過程中必不可少的基礎措施，通過合同形式為制藥企業和研發機構在藥物研發過程中提供專業化服務，將制藥企業的固定成本轉變為可變成本，讓其更專注于自身核心競爭力的構建。

CRO服務包括臨床前研究、臨床研究、技術成果轉化、咨詢等內容，貫穿新藥發現、臨床研究、藥物注冊全流程。隨著CRO服務市場趨于成熟，還衍生出合同生產、廠研合作等多種業務形態，CRO逐漸成為醫藥生物行業非常重要的一個細分領域。

資料來源：動脈網

據招商證券研報，目前全球CRO市場規模近400億美元，CAGR為13％，TOP10企業占據60％份額。分業務看：1－4期臨床業務占比分別為11％、13％、21％、10％；數據管理、生物統計、中心實驗室等業務未來5年將保持兩位數快速增長。按治療領域看是腫瘤份額最大，占比29％，預計未來仍將是CRO業務中占比最高的治療領域，市場份額將維持在30％左右。

資料來源：動脈網

2017年國內CRO市場規模約300億人民幣，預計年化增速可達28％，明顯高于全球水平。招商證券研報認為，國內CRO市場快速增長，主要有以下因素：其一是國內醫藥企業的研發／收入比低，平均為6．8％左右，與美國平均15．2％比有提升空間；其二是CRO滲透率僅31％，遠低于美國42％的水平；其三是中國加入ICH后國內臨床標準需與國際接軌，國內CRO企業具有資源和成本競爭優勢。

今年6月，國家多部委發布《關于組織實施生物醫藥合同研發和生產服務平臺建設專項的通知》，擬于“十三五”期間組織實施生物醫藥合同研發和生產服務平臺建設專項。通過專項實施，有效支撐創新藥研發和產業化，力爭達到每年為100個以上新藥開發提供服務的能力；提高藥品生產規模化、集約化水平和全產業發展效率，支撐一批創新創業型中小企業發展；帶動區域生物醫藥產業進一步高質量集聚，加快培育形成一批世界級生物醫藥產業集群。這是首次針對CRO行業發展制定的專門意見，意義重大。

Jamie Macdonald也表達了他對中國CRO市場的看好，他說精鼎醫藥一開始的業務從是北美和歐洲開始的，主要是從當時的市場成熟度來考慮的，包括臨床試驗資格和人才的成熟度。之后很快在全球各地進行擴張，在亞洲最早是從日本開始，之后又擴張到其它的亞太地區國家。目前中國也是規模非常大和非�；钴S的市場，特別是加入ICH之后。另外，中國也有非常多的人才和好的醫療體制。

精鼎醫藥在布局中國市場時非常注重本地化策略，包括前面提到的與優秀醫科類院校合作培養人才、本地團隊的建立等。另外一個方向是增加與國內研究者的合作，比如采取長期的戰略聯合；將一些新興的醫院加入到臨床試驗中，精鼎會對他們進行培訓，以培養更多的醫院成為臨床試驗機構，并通過他們招募到更多的患者；以及與臨床機構管理組織（SMO）合作，把一些患者從相對偏遠的地方或者是相對小的醫院介紹到大的醫院，參加臨床試驗。

當然，競爭依然是一個繞不開的話題，包括其與跨國CRO機構之間、國內CRO之間的競爭。我們看到，因為看好中國市場，Covance、IQVIA等也相繼開展中國區業務，國內市場而言，則有藥明康德、康龍化成、泰格醫藥等有力競爭者。李剛表示，過去幾年國內CRO市場發生了很大變化，此前行業競爭可能體現在價格上，但隨著市場趨于成熟，企業需求發生了變化，價格已經不是主要的考量因素，CRO業務的標準和質量，以及全球同步試驗的能力，為精鼎醫藥加分不少。

國內某大型藥企研發部門項目負責人告訴動脈網，由于前兩年藥監局發布了臨床數據自查核查的公告，以及近兩年推行的一致性評價、鼓勵藥械創新等政策，國內藥企越來越注重臨床研究規范和數據管理，整體而言這塊需求是在上升的。很多藥企過去并不重視臨床研究的投入，也缺少人才和能力，所以會一定程度尋求咨詢服務或者購買系統。

“國內能夠提供CRO服務的企業也非常多，據我所知就有近千家，但是經營規模都比較小，行業集中度不是很高，除了幾家上市和借殼的以外，都是做的區域業務。外資藥企的話，服務能力比較系統，完整性很高，如果要達到較高的標準的話，確實是比較好的選擇。” 企業可能會根據不同階段的需求、不同的項目來選咨詢或者業務服務，國內外CRO企業的服務是可以同時存在的，市場很旺盛，大家都有機會。

“選擇什么樣的服務取決于藥企自己的需求，越來越多的藥企更多希望得到的是有附加值的服務和咨詢，對于全球性業務來說，每個國家的審批情況不一樣，因此做法也不一樣，這其中就涉及到非常多的附加服務，即如何幫助藥企在不同的國家和地區提高藥物的批準和上市的可能性等，這些方面恰恰就是精鼎的優勢所在�！奔词蛊髽I不考慮“出�！�，精鼎醫藥也能夠幫它把臨床試驗水平提升到全球水準，把全球的最佳實踐介紹到中國市場。

廣闊的、快速變化中的中國醫藥市場迎來了眾多掘金者，正是這些掘金者和本土創新企業一起，助推中國醫藥產業奔騰向前。