盡管目前CRISPR－Cas9基因編輯技術尚不成熟，但隨著相關研究不斷深入，CRISPR－Cas9基因編輯療法未來發展潛力巨大。

CRISPR－Cas9基因編輯技術又稱為“基因剪刀”，是繼ZFN、TALENs等基因編輯技術之后的第三代基因編輯技術。CRISPR－Cas9基因編輯是對靶向基因進行特定DNA修飾的技術，作為目前基因編輯技術前沿，CRISPR－Cas9基因編輯療法具有修飾效率高、操作簡便、成本低、基因調控方式多樣化、實驗周期短等優勢。

CRISPR－Cas9基因編輯療法起源于上世紀八十年代，進入21世紀，隨著技術進步、研究深入，CRISPR－Cas9基因編輯療法研究進程加快，2010年以后，CRISPR－Cas9基因編輯療法獲得了突飛猛進的發展，現階段，CRISPR－Cas9基因編輯療法已成為目前最主流的基因編輯系統之一。

根據新思界產業研究中心發布的《2022－2026年CRISPR－Cas9基因編輯療法市場發展前景分析及供需格局研究預測報告》顯示，憑借其獨特優勢，CRISPR－Cas9基因編輯療法在血液疾病、腫瘤、遺傳疾病、視網膜疾病、艾滋病、囊性纖維化、肌肉萎縮癥、亨廷頓病以及新冠肺炎等領域展現出良好應用前景。盡管目前CRISPR－Cas9基因編輯技術尚不成熟，但隨著相關研究不斷深入，CRISPR－Cas9基因編輯療法未來發展潛力巨大。CRISPR基因序列主要包括前導序列、重復序列和間隔序列，其中前導序列位于CRISPR基因上游，是CRISPR序列的啟動子。Cas基因位于CRISPR基因附近或基因組其他地方，Cas基因蛋白在細菌免疫防御中至關重要，目前已發現的Cas基因有Cas1－Cas10等多種類型，其中CRISPR－Cas9系統是應用最廣泛的系統。

CRISPR－Cas9基因編輯療法發展潛力巨大，在國際市場上，基于CRISPR－Cas9技術研究的基因編輯公司有瑞士CRISPR Therapeutics公司、Editas Medicine、Intellia Therapeutics、Horizon Discovery、Poseida Therapeutics、Caribou Biosciences等近二十個個公司。作為基因工程技術前沿，CRISPR－Cas9基因編輯療法專利之爭已持續近十年，2022年2月，美國專利和商標局認定美國哈佛和麻省理工學院博德研究所張鋒團隊獲得CRISPR－Cas9基因編輯技術專利，結束了CRISPR－Cas9基因編輯療法專利紛爭。

在國內，CRISPR－Cas9基因編輯療法相關研究機構和企業有博雅輯因、中國解放軍總醫院、北京星諾醫學科技、中山大學第一附屬醫院等。2021年1月，博雅輯因CRISPR－Cas9療法產品ET－01臨床試驗申請通過國家藥監局批準，適應癥為輸血依賴型β地中海貧血，這是國內首個獲得批準開展臨床試驗的基因編輯療法產品。新思界行業分析人士表示，CRISPR－Cas9基因編輯療法為第三代基因編輯技術，作為技術前沿，CRISPR－Cas9基因編輯療法憑借修飾效率高、操作簡便、成本低等優勢獲得全球企業關注。目前CRISPR－Cas9基因編輯療法在地中海貧血、多發性骨髓瘤等醫用領域已展開相關研究，除此之外，CRISPR－Cas9系統在基礎研究、遺傳育種、作物改良等領域也有良好前期，隨著研究不斷深入，CRISPR－Cas9基因編輯療法市場發展空間廣闊。

       原文標題 : 【深度】CRISPR-Cas9為第三代基因編輯技術 未來應用前景可期