動脈新醫藥獲悉，據《華爾街日報》2月23日的消息，羅氏希望以50億美金的價格收購基因治療領域的明星企業Spark Therapeutics。關于羅氏對Spark的收購可能會在周一或更早的時候公布，價格接近50億美金。

Spark公司成立于2013年，但有超過20年的基因治療研究基礎，技術平臺來源于費城兒童醫院。成立初期，Spark獲得美國費城兒童醫院投資的5千萬美元A輪融資。次年，公司再次獲得Sofinnova Ventures領投的7280萬美元B輪融資。2015年初，Spark登陸美國納斯達克。2月22日周五收盤時，Spark的股價為51．56美元，當天盤中最高漲幅接近5％，整體市值19．43億美元。Spark在2018年的收入僅為6470萬美元，羅氏為確保收購，而付出了較大的溢價。

＞＞＞＞為什么Spark會是羅氏的收購目標

Spark是基因治療的先鋒企業，目前市場上僅有的幾種基因治療藥物之一Luxturna，就來自于Spark，該藥物于2017年年底獲批。Luxturna曾獲得美國FDA頒發的孤兒藥資格與突破性療法認定，并授予其優先審評資格。美國FDA局長Scott Gottlieb博士曾給予Luxturna很高的評價，認為這是一款里程碑式的藥品。

Luxturna是首次用AAV腺相關病毒的基因療法，用于治療基因缺陷引起的視網膜病變（IRDs）的患者。此療法用AAV將健康的RPE65基因引入患者體內，讓患者生成正常功能的蛋白來改善視力。它不但能治療先天性黑蒙朦癥，還能夠治療其他由RPE65基因突變引起的眼疾。

在Spark公司的在研管道中，還有包括遺傳性視網膜疾病（IRDs）、肝臟介導疾病、血友病、溶酶體貯積癥、亨廷頓舞蹈癥等疾病的研究。研發管線中的每個研究項目都是Spark團隊及其合作者開發和制造的腺相關病毒（AAV）作為載體。

Spark Therapeutics在研管道

Spark公司在研管線中速度最快的的兩個藥物都和血友病相關，已經進入了Ⅲ期臨床。其中，于輝瑞合作的治療B型血友病的SPK－9001在Ⅰ／Ⅱ期臨床研究中有非常好的效果，15名患者的數據，成功實現了持久的、治療水平的凝血因子IX表達，這一表達水平超過了被認為足以降低關節出血風險以及預防性輸注凝血因子的閾值IX水平。同時，沒有嚴重的不良或血栓形成事件。而治療A型血友病的SPK－8011的Ⅰ／Ⅱ期臨床結果也非常好，12名A型血友病患者在接受基因療法SPK－8011治療后，緩解率達到97％。SPK－8011的Ⅲ期臨床也與去年年底啟動。

血友病是羅氏產品中的一個新興類別。2017年，FDA批準了該公司的A型血友病突破性治療藥物Hemlibra，分析師預計該年度銷售額將達數十億美元。如果Spark的血友病基因療法成功，羅氏將能夠擴大其在該領域的產品影響力，幫助它與武田制藥和賽諾菲等對手的競爭能力。

＞＞＞＞大藥企的基因治療領域布局

基因治療是一種從源頭上解決疾病的治療方式。人類的很多疾病都是由基因突變或基因缺陷引起的，特別是單基因遺傳病。基因治療自從1989年首次試驗獲批以來，雖然中間經歷了不少曲折和坎坷，但是近年來已經有不少成果誕生。

隨著病毒載體和基因編輯技術的成熟，基因治療已經從一個理論變成了現實。2017年，Kymriah、Yescarta、Luxturna三大基因治療藥品的上市，宣告了基因治療時代的來臨。從事基因治療研發的公司自2013年以來受到歐美資本市場的追捧，獲得大量的VC投資，并有包括Bluebird Bio、Celladon、Uniqure、Orchard、Spark等大量基因治療企業完成IPO上市。

近年來，大藥業也開始深度布局基因治療領域，他們往往通過并購或合作的方式去補足基因治療的版圖。基因治療和免疫治療市場的廣闊前景引發了制藥巨頭們的積極爭奪。相比傳統醫療手段，以基因技術為基礎的基因治療手段更具針對性，能夠獲得較為理想的治療效果，并能大大減輕患者痛苦，其應用被業內普遍看好。目前，多項基因治療技術為主的初創企業均已取得重大進展，并有望在近期進入應用階段。市場對基因治療行業整合也早有期待，除了大藥企的并購之外，多家生物醫藥、基因治療巨頭企業也在基因治療行業大舉開展并購，力圖通過聯手整合實力，搶占先機。