動脈網獲悉，近日Rgenta Therapeutics （以下簡稱“Rgenta”）完成2000萬美元的種子輪融資。本次融資由Boehringer Ingelheim Venture Fund（勃林格殷格翰風險投資）、經緯中國共同領投，凱泰資本與聯想之星共同參與完成。Rgenta構建了獨特的RNA相關靶點發現與篩選平臺，致力于針對疾病相關的靶點進行靶向RNA藥物開發，以解決臨床未滿足的需求。

目前，公司已經有多個項目正在推進臨床前研究，適應癥包括臨床未滿足的腫瘤、罕見病等領域。

Rgenta創始團隊在靶向RNA藥物開發領域，擁有世界一流的研發和產業經驗

Rgenta的豪華創始團隊由世界一流計算生物學家、基因組學家和藥物化學家組成，在科研和產業領域都擁有深厚的經驗。

創始人奚華林博士擁有近20年國際大藥企的研發和管理經驗，目前全職擔任Rgenta公司CEO。奚博士擁有美國波士頓大學生物信息學博士學位，在產業界和學術界都擁有豐富的計算生物學和基因組學的研發經驗；并曾先后擔任麻省大學醫學院副教授、布蘭迪斯大學客座教授、輝瑞高級首席科學家、Research Fellow 以及Group Leader，艾伯維Computational Biology and Genomics Head，完整經歷了靶點驗證、藥物發現等臨床前藥物開發各個環節，曾負責和主導的項目涵蓋了腫瘤、神經系統等領域，擁有豐富的團隊管理和領導經驗。此外，奚博士還擔任GTEx基因組計劃的PI。

共同創始人翁志萍博士是麻省大學醫學中心終身教授，翁教授在計算生物學、基因組學、表觀基因組學及RNA調控等領域都做出了非常卓越的科研成果。此外，翁教授還共同領導了兩個國際基因組計劃ENCODE 和psychENCODE的數據分析中心。

共同創始人Travis Wager博士擁有在輝瑞20余年的藥物開發工作經驗，在罕見病、心腦血管疾病以及神經系統疾病領域經驗豐富，成功將8款藥物分子推進臨床。Travis Wager博士還擁有創業公司經驗，曾擔任Aquinnah Pharmaceuticals副總裁，目前Travis Wager博士全職擔任Rgenta公司CSO。

除了強大的創始團隊外，與此同時，公司還組建了在基因組學和RNA生物學領域的杰出科學顧問委員會，其中包括 Phillip Zamore博士，他是麻省大學醫學院RNA治療學研究所主席兼格雷琴·斯通·庫克生物醫學科學教授，也是兩家生物技術公司Alnylam Pharmaceuticals和Voyager Therapeutics的聯合創始人；Charles DeLisi博士，波士頓大學梅特卡夫科學與工程教授，他是一位富有遠見的變革家，也被譽為人類基因組計劃之父； Friedrich Metzger博士，Versameb公司CEO，前羅氏罕見病方向負責人，領導了Risdiplam（一種用于治療脊髓性肌萎縮癥的小分子RNA剪接修飾劑）的開發過程。

聚集了世界一流的團隊，Rgenta希望對那些與疾病高度相關，但是無法通過傳統的方式藥物化的靶點開發靶向RNA藥物。

靶向RNA藥物為藥物研發帶來新變革，Rgenta構建了創新、獨特的技術平臺

對小分子療法來說，它們絕大部分靶向的對象都是蛋白質。人類基因組表達翻譯的蛋白大約有20000種，這其中疾病相關蛋白約占10％－15％（2000－3000個），但截至目前已經批準的藥物中，蛋白質靶標不到700個，不少蛋白質無“可成藥性”，這意味著很難對其開發具有抑制性的小分子，這些靶點目前缺少有效的干預手段，但存在極大的開發價值和潛力。此外，人類基因組轉錄為相關蛋白的比例僅占1．5％，剩余部分有70％左右轉錄為非編碼RNA。靶向RNA進行藥物開發，可以對基因表達進行調控，擁有巨大的潛力和機會。

Rgenta致力于解決傳統方法“無法成藥”靶標的藥物開發，這些靶基因往往位于疾病發展的關鍵調控程序和信號通路中，是藥物干預的理想靶標。為此，Rgenta構建了獨特的RNA相關靶點發現和化合物篩選技術平臺。該平臺利用大量基因組數據和先進的算法來發現能被小分子選擇性作用的RNA靶標，并采用高效的靶向RNA測定方法來快速篩選和優化具有功能性的先導化合物分子。通過小分子藥物調控RNA的功能，進而解決傳統蛋白“不可成藥”的難題。

公司創始人、CEO奚華林博士表示：“我們非常高興與生物醫藥領域專業的基金共同完成本次種子輪融資。有了他們的支持，我們可以快速地將現有的靶向RNA項目推進到臨床前研究。未來，我們將會在不同的治療領域去發現更多高價值 RNA靶標，進一步充實公司管線，通過調控RNA功能，解決傳統路徑面臨的許多疾病治療困境，緩解臨床患者的痛楚。”

公司聯合創始人、CSO Travis Wager博士表示：“ Rgenta的RNA靶向平臺提供了一種創新的方法，讓我們能夠觸及到以往不可靶向的、與疾病高度相關的靶標。我們平臺成功的關鍵在于，我們可以分析大量的基因組學數據，并識別RNA中的調控位點，這些位點可被小分子有效且選擇性地調控。我們獨特的技術平臺可以快速篩選類藥小分子以作用于不同的RNA靶標，從而調節蛋白質的產生或改變蛋白質的功能。”