國產細胞藥物研制工作又因一筆近億元級融資落地而提速。

8月11日，成立整整4年的武漢睿健醫藥科技有限公司（簡稱“睿健醫藥”）宣布完成近億元A輪融資。據悉，本輪融資由達晨財智領投、久友資本跟投，將主要用于完成睿健醫藥首條帕金森病在研管線——NouvNeu001的臨床一期試驗工作。在獲得近億元融資加持的同時，睿健醫藥也遷往總占地規模4000平方米的研發生產新址，完成了公司的場地及硬件升級，并將在新建設完成的“B＋A”級中試車間啟動多條新管線的中試生產。

公開信息顯示，睿健醫藥是全球最早專注研究高效化學小分子誘導功能細胞再生的高科技制藥公司。目前，圍繞細胞命運調控機制研究及轉化，睿健醫藥已搭建了以小分子化學誘導為基礎的細胞藥物研發技術平臺，并進行了全方位、系統性的專利布局。

作為本輪融資領投方的達晨財智投資總監、星海醫健子基金執行董事劉喜指出，以具有核心專利技術的細胞藥物研發技術平臺為依托，睿健醫藥能夠針對特定退行、損傷性疾病，腫瘤以及代謝系統疾病持續開發具備自主知識產權、安全性強、有效性高，且產業化成本可控的通用型（off－the－shelf）細胞藥物，并已在帕金森等存在重大臨床未滿足需求的適應癥領域獲得了系統、扎實的數據驗證。

國際領先的獨創細胞藥物開發平臺

所謂細胞藥物，是繼小分子化學藥物、大分子蛋白藥物之后的第三代藥物，也被稱為“活的藥物”。

誘導多能干細胞藥物的本質是將已經分化成熟的人體細胞，脫分化還原成類似于胚胎干細胞的誘導多能干細胞（IPSC），并在此基礎通過生物技術手段或者是化學手段，將其轉化為成熟的功能細胞用于治療。相比從胚胎或人體組織來源的神經細胞移植，誘導神經細胞藥物不存在倫理問題，避免了細胞異體使用風險，同時也保證了神經細胞的充足供給。

目前睿健醫藥不僅實現了包括人體血液細胞、皮膚細胞、尿液脫落上皮細胞及肝臟細胞向多能干細胞的脫分化重編程，更建立了從多能干細胞向神經細胞，肝臟細胞，以及其他細胞的純化學分化體系。這種情況下，人體本身即是“行走的藥箱”，將上述特定部位細胞重構再利用，填補已損傷與或出現退行的功能細胞。

雖然作用原理清晰，但細胞藥物復雜的藥物形式，令其研發難度極大。

為此，睿健醫藥選擇自主開發了基于人工智能AI篩選小分子化合物作為誘導和培養基的多功能干細胞產品開發平臺，以完成誘導多能干細胞的高效轉化。憑借AI技術展開的大量測序，睿健醫藥可以完成誘導多能干細胞與轉化目標細胞間的差異性分析，判斷哪些基因決定了細胞分化成熟的方向，這也是業內普遍忽視的關鍵問題。

而在確定了細胞轉化的驅動性基因后，睿健醫藥則會通過靶點尋找能夠與基因匹配結合、并誘導細胞轉化的小分子藥物。最終，只需要少數合適的化學小分子與純化學基礎培養基的簡單組合，睿健醫藥即可以完成誘導多能干細胞向目標細胞的高效轉化。此外，睿健醫藥也進一步在這一平臺上深入挖掘，利用化學小分子抑制MHC通路的發育，從而建立了國際首屈一指通用型細胞誘導平臺。

由于細胞轉化完全處于基因的自然驅動，也讓睿健醫藥產出的細胞藥物轉化率極高。以公司帕金森病在研管線NouvNeu001為例，其由誘導多能干細胞轉化成的多巴胺能神經元純度高達99．99％，完美復刻了目標細胞的功能與特質。

“兩年前第一次與睿健醫藥交流時，我們就意識到基于AI設計的細胞藥物開發平臺，公司技術水平及應用進度已全面領先于國外對標企業。該技術平臺具有極大的延展性，且開發的產品具有通用化潛力，具備重塑細胞治療領域競爭生態的能力。”作為睿健醫藥天使輪領投機構華方資本的合伙人羅王倩，也在采訪中如此評價公司的細胞藥物開發平臺。

神經類藥物研發管線全面展開

具備核心專利技術的細胞藥物開發平臺，也為睿健醫藥研發管線提速提供了可能性。

公開信息顯示，睿健醫藥注冊于2017年8月，至8月11日整整成立四年。但據聯合創始人魏君博士介紹，公司正式開始運營則是始于2018年4月。而正式運營至今的3年間，睿健醫藥就快速完成了五條研發管線的布局。其中，適用于脊髓損傷、腦卒中、視神經病變的細胞藥物均已完成基礎研究和相關專利授權，速度最快的帕金森病在研管線NouvNeu001更有望在2022年年初展開IND申請。

魏君進一步透露稱，此前公司在Pre－A輪募集的數千萬資金已用于NouvNeu001安全性評價及IND申報。此次A輪融資的近億元資金，則旨在推進NouvNeu001完成臨床一期試驗工作。

從已完成的藥理藥效試驗和安全性試驗結果來看，使用NouvNeu001的各類試驗動物，具備在給藥四周后帕金森病癥得到顯著改善的極佳效果。相比之下，全球范圍內同類藥物針對帕金森病癥則最短需要在給藥十二周后才能起效，藥理藥效差異明顯。

另外，通過將一定劑量的神經元填補到腦部病變區域，NouvNeu001將有效促進患者運動或其他功能的恢復。如在大鼠帕金森模型上，一次給藥4周后，動物的運動障礙即得到顯著改善，18周后，其帕金森行為學癥狀已經恢復了50％以上。

參與了睿健醫藥此次A輪融資的久友資本管理合伙人孫毅即指出，隨著人口老齡化，神經退行性疾病如帕金森癥等發病率快速升高，已經成為威脅中國乃至全球人類健康的重大疾病。該類疾病也嚴重地影響病人及家屬的生活質量，給社會造成負擔。

“目前臨床市場還沒有很好的手段治療帕金森類疾病。”孫毅稱，睿健醫藥建立起的多功能干細胞（IPSC）產品開發平臺，可以開發出針對神經領域適應癥的各種臨床級細胞治療產品，為神經領域疾病開拓出一條嶄新的臨床治療研發路徑，為患者帶來希望。

在此次A輪融資落地的同時，睿健醫藥新的研發生產基地也將正式投入使用。

據悉，新研發生產基地總占地規模近4000平方米，能夠為公司各條在研管線提供中試產品的生產，加快管線研發速度。另外，在生產單位全線落地后，新的生產基地即能在21天的周期內，生產12萬劑NouvNeu001，充分滿足國內帕金森患者需要。

“近20年間，各種針對腫瘤的靶向藥、免疫治療藥物層出不窮，但針對阿爾茨海默、帕金森等老齡化后產生神經疾病卻鮮有藥企問津。睿健希望憑借自己掌握的技術，開發出針對神經領域適應癥的普惠臨床級細胞治療產品，為深受神經類疾病困擾的病人和家庭創造福音。”魏君表示。

作者：動脈網