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藥物定制，讓藥物有效性百分百？

2024-04-12 10:11

文/陳根

生病了往往需要吃藥，但其實，吃藥治病是一個概率問題，比如，同樣的藥治療相同的病，有些人就是藥到病除，有些人則不見改善，還有些人會出現藥物中毒，甚至極少數人還會威脅到生命？

而這種現象的根本原因就是藥物反應的個體差異。要知道，人和人的個體差異——包括病理生理因素、環境因素、遺傳因素等都非常不同，這就決定了相同的藥用在不同的人身上會有不同效果。

事實上，根據統計數據，人的一生中因用藥發生不良反應的幾率，遠大于交通事故。2025年我國慢性病藥物費用預計將超過2,500億美元，其中約有50%屬于無效支出。還有數據顯示，各類疾病藥物有效率普遍偏低，最低的是抗癌藥物，有效率僅約20%；其余疾病用藥的有效率也僅在50%左右。

那么，有沒有辦法讓藥物的有效性再高一點呢？

辦法當然有，那就是藥物定制。藥物定制的原理很簡單——就是針對個體差異來針對個體進行藥物開發。這在過去非常困難，因為傳統藥物的開發與生產過程耗時長、風險大，就算十年也未必能研發出一款能上市應用的藥物，但近年來，人工智能（AI）已經成為了制藥行業的變革性力量。今天，制藥行業正向更簡化有效的開發方法轉型。

AI的快速發展，也給AI定制藥物提供了機會。4月9日，《自然》雜志發表的一篇論文就指出：AI有潛力縮小針對非洲人群定制化藥物的差距。

事實上，基于西方人群的藥物基因組學信息并不總是適用于非洲人群，不同族群間的基因變異頻率存在差異。然而，針對非洲人群的藥物基因組學（Pharmacogenomics）研究卻嚴重匱乏。數據庫PharmGKB中不到5%的數據來自非洲，美國FDA就藥物基因組學提供的建議中，僅有15種藥物在非洲人群中得到過研究。

在這樣的背景下，科學家們把焦點轉向了AI，試圖通過AI來幫助定制藥物。目前，臨床研究中的基礎模型已在開發中，比如，用于識別癌癥影像學數據的生物標志物。研究人員認為，未來1~2年內會出現藥物基因組學領域的開源基礎模型，用于定制藥物。但這些模型還帶有西方人群的偏向，研究人員正在針對非洲人群采用“遷移學習”來微調。

可以說，基于AI，非洲藥物基因組學研究已經邁出第一步。更重要的是，針對非洲人群的AI藥物定制方案具有借鑒意義，畢竟，由于人群間的基因變異頻率存在差異，基于西方人群的數據也未必適用于中國人，因此，針對非洲人群的AI藥物定制方案一旦獲得成功，將為基于中國人群的藥物基因組學研究提供重要的理論和臨床應用價值。

顯然，借助AI，針對個人的特定性因素來實現個性化、高效的治療已經成為了一個潛力巨大的醫藥藍圖。而隨著數據量的不斷增加和算法的不斷優化，AI的預測能力和準確性還會不斷提高，從而為藥物研發提供更加可靠的支持。

原文標題 : 陳根：藥物定制，讓藥物有效性百分百？

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