利用機器學習開發新療法的藥物研發公司Verge Genomics（維智基因）近期宣布完成 3200 萬美元 A 輪融資，由德豐杰風險投資公司領投，其他參與方包括藥明康德風險投資基金、ALS Investment Fund、Agent Capital 和 OS Fund 等創新生物科技投資機構。據動脈網了解，目前Verge Genomics已累計融資超過3600萬美元。

率先起步，從機器學習開始

位于舊金山的Verge Genomics成立于2015年，是一家將機器學習、神經科學和實驗生物學結合來推動藥物研發的企業。現在Verge的團隊里共有15人，其中大多數是來自UCLA、斯坦福、牛津和UCSF的博士。他們涉及的領域包括機器學習、神經科學、藥物研發、應用數學、生物物理學和數據學。此外Verge還有科學顧問委員會和戰略顧問委員會。成員包括世界頂尖的科學家和研究學者。優秀的團隊幫助Verge加速藥物研究從理論到臨床實踐的過程。

Verge Genomics的CEO兼聯合創始人Alice Zhang本科畢業于普林斯頓大學，之后進入加州大學洛杉磯分校神經遺傳學教授Daniel Geschwind的實驗室攻讀博士學位。在這期間，機器學習技術的快速發展，以及基因組學數據的爆炸式增長，都給她留下了極深的印象。“我們正處于一個獨特的時刻，”Alice說，“以前，我們認為一些疾病過于復雜，無法解決。但現在，我們終于有了解決這些問題的工具。”

于是Alice決定放棄學位，構建一個可擴展的藥物研發引擎，通過機器學習來開發復雜疾病的創新化、個性化療法。她和研究生物醫學工程的JASON CHEN共同創辦了Verge Genomics。并得到了美國著名創業孵化器Y Combinator的支持。

“我認為當時是一個獨特的時間點。我們正在經歷一場革命，率先起步是關鍵，”Alice說道，“我很高興Verge Genomics能成為最早將神經科學和基因組學結合起來開發新藥的公司之一。”由于在生物醫藥行業的杰出成就和巨大潛力，Alice當選為美國《福布斯》雜志“30歲以下30位精英”（30 Under 30）以及《麻省理工科技評論》“35歲以下科技創新35人”（35 Innovators Under 35）。

（Verge Genomics的CEO兼聯合創始人Alice Zhang）

對于公司研究的理論基礎，Alice解釋道，“疾病受到多個基因的影響。而大多數的藥物研究都失敗了，是因為研究者每次只專注于一個基因。”利用人工智能工具，在大量數據中尋找到潛在的治療分子，可以幫助開發新療法，特別是一些神經系統變性疾病，比如阿爾茨海默病、帕金森綜合征、肌萎縮側索硬化（ALS）。

目前或者傳統的藥物研究模式就像是猜謎游戲。Alice認為，盡管這些模式對于之前的一些疾病有一定的幫助，但諸如阿爾茨海默病這樣的重大疾病，因為太過于復雜，不能僅僅靠意外的發現來找到解決辦法。

而Verge采用的研究方法是通過分析有關DNA、RNA和蛋白質的大量數據，來找出導致某種疾病的數百個相互影響的基因，然后研發出能一次性解決所有基因問題的藥物。這似乎是一個充滿野心的計劃。但Verge通過結合基因組數據、人工智能和Google搜索引擎所依靠的技術，已在這一領域取得了一定進展。

對于Alice來說，這些工具能幫助她更好地理解人體大腦結構的多樣性以及更高級的數據集。而這些通過計算得出的預測和大量的數據反過來可以改善Verge的模式和運算法則，這就是機器學習的整體概念。

Alice表示，“我們將計算得出的預測通過一個人類藥物監測平臺，用于內部的臨床前模型。”這意味著，Verge將全程使用人類的數據，而不是在臨床試驗前都依靠動物的數據。

目前，Verge針對ALS的領先項目，已經完成了數據收集，定向研發和小分子療法的階段。在“漸凍人癥”的模型里，Verge的7款分子已能在體外實驗中減緩患者的細胞死亡。

多方合作，尋找復雜疾病新療法

生物制藥企業想要為藥物治療領域帶來全新的變革，神經系統變性疾病是一個好的切入點，而這也正是Alice的專業領域。經過近3年的快速發展，Verge 已和兩家大型制藥企業簽訂了協議，對抑郁狂躁型抑郁癥和大腦淀粉樣血管病進行研究。Verge也致力于和一些頂級的學術機構以及政府組織合作，來建立專有數據庫，使之成為最全面的針對帕金森綜合征和ALS患者的基因數據庫。

（Verge團隊，圖片來自于Verge Genomics）

2017年9月，Verge宣布與哥倫比亞大學的運動神經元中心、Massachusetts General Institute for Neurodegenerative Disease、南加州大學凱克醫學中心以及密歇根大學醫學院的神經學部展開合作，將Verge的患者基因數據庫和誘導性多能干細胞（iPSC）模型以及一些先進的成像技術相結合，來建立患者疾病研究和臨床前模型之間的聯系。

2017年11月，Verge宣布和美國國立衛生研究院（NIH）的National Human Genome Research Institute、美國斯克利普斯研究所以及德累斯頓工業大學合作。這些學術機構提供了大量的帕金森患者樣本和臨床前模型，Verge通過基因組分析和數據生成來確定最佳的臨床前模型，使之進入臨床階段，同時研發出創新療法。此外，Verge已經針對六種不同的疾病，規劃了十幾種全新的治療方法。

2018年1月，Verge宣布和科技公司Datavant達成合作關系。這也是Verge首次涉及藥物數據領域。Datavant的主要業務是整合全世界的醫療數據，通過人工智能，來幫助臨床實驗的設計和說明，增加其成功率，使更多藥物順利進入臨床階段。Datavant的總裁兼聯合創始人Travis May表示，“Verge在計算研究生物學領域的數據和專業知識給臨床實驗的設計提供了堅實基礎，我們很高興和Verge開展合作，來加快藥物研究。”

2018年3月，Verge宣布針對帕金森病，進行單細胞基因組測序，來建立這個領域的第一個數據集。這次項目是由Verge領導，合作方包括加州大學圣迭戈分校 （UC San Diego） 以及比利時的生命科學研究機構VIB。Alice表示，“這次的合作能幫助Verge進一步通過計算分析來建立高質量的數據庫，三方能提供神經生物學、單細胞測序和機器學習方面的專業知識，來創建一個正確的數據庫，開啟醫療的新突破。”

AI開啟藥物研發新時代

Alice表示，“在Verge，我們相信打通產業、學術、計算和生物之間的鴻溝，對于充分挖掘AI在藥物研究領域的潛力來說至關重要。”

“通過將機器學習和藥物研究相結合，我們能更快地研發出一些重大疾病的創新療法，比如說帕金森綜合征和ALS。我們想要投資方理解這種跨學科的思維模式。也很開心看到來自生物技術和科技領域的投資者支持我們。而我們會利用這筆資金來推進最有發展前景的藥物研究，使之進入臨床階段。同時，也繼續擴大我們的專有數據庫和探索更多的治療方案。”

來自DFJ的Emily Melton表示，“與機器學習有關的數據量急劇增長，讓我們看到了潛在的機會，來改革藥物的研發。Verge Genomics優秀的跨學科團隊以及他們的想法影響了我們，將技術和神經生物學相結合，來研發出一些復雜疾病的創新療法。”

藥明康德（WuXi AppTec）的首席財務官兼首席投資官Edward Hu表示，“Verge已經建立了世界上最全面的數據庫之一，這個數據庫結合了疾病研究、機器學習和人工智能。我們選擇投資Verge，旨在參與到運用人工智能和機器學習來研發藥物的領域中來。”

（圖片來自Verge Genomics）

作為醫藥工業數字化創新的典型代表，Verge獲得知名風投基金的投資再次提示了創新藥行業跨界擁抱人工智能（AI）等技術的趨勢，創新藥企業正在進入依靠 AI 能力競爭的新時代，這值得關注醫藥和生命科學領域的投資者引起注意。

AI 藥物研發作為新興領域，目前世界范圍內有十幾家具有代表性的公司正在不同技術方向上做嘗試，IBM Watson Health 可能是其中最知名的，除了維智基因，還包括美國的 Atomwise、Berg Health 、 Insilico Medicine 、 NuMedii 、 Numerate 、 Recursion Pharmaceuticals、TwoXAR；英國的 BenevolentAI、Exscientia；中國的冰洲石生物科技（AccutarBio）、晶泰科技（XtalPi）。

今年初，國內的 AI 藥物研發公司晶泰科技完成了約 1500 萬美元 B 輪融資，由紅杉資本中國基金領投，谷歌跟投，上一輪投資者騰訊追加投資。3 月，致力于利用 AI 提升新藥研發效率的公司 Atomwise 宣布完成 4500 萬美元 A 輪融資，領投方為 Monsanto Growth Ventures、DCVC（Data Collective）和 B Capital Group，參與的投資者還包括百度風投、騰訊、早期投資者 Y Combinator 等。

4 月，生物科技“獨角獸”BenevolentAI 宣布從新老投資者中融資 1．15 億美元，使公司估值達到了 21 億美元。對于創新藥企業，持續的研發投入幾乎是保持長期競爭力的唯一途徑。2017 年，全球研發投入前十名的藥企所投入的研發資金占銷售收入的比例基本在 20％以上，最高達到 45．5％。

總體而言，AI工具正在制藥行業得到越來越廣泛的應用，是制藥行業數字化轉型的重要一環，將重塑制藥行業的面貌。