中國(guó)北京和美國(guó)馬薩諸塞州劍橋，2021年1月18日，廣東醫(yī)谷明星企業(yè)－博雅輯因宣布中國(guó)國(guó)家藥品監(jiān)督管理局藥品審評(píng)中心已經(jīng)批準(zhǔn)其針對(duì)輸血依賴(lài)型β地中海貧血的CRISPR／Cas9基因編輯療法產(chǎn)品ET－01的臨床試驗(yàn)申請(qǐng)，這也是國(guó)內(nèi)首個(gè)獲國(guó)家藥監(jiān)局批準(zhǔn)開(kāi)展臨床試驗(yàn)的基因編輯療法產(chǎn)品和造血干細(xì)胞產(chǎn)品。博雅輯因是一家以基因組編輯技術(shù)為基礎(chǔ)，針對(duì)多種疾病加速藥物研究并開(kāi)發(fā)創(chuàng)新療法的生物醫(yī)藥企業(yè)。此前，博雅輯因曾于2020年10月27日宣布藥監(jiān)局正式受理其針對(duì)ET－01的臨床試驗(yàn)申請(qǐng)。

“我們非常高興ET－01臨床試驗(yàn)申請(qǐng)獲得了國(guó)家藥監(jiān)局的許可，I期臨床試驗(yàn)會(huì)盡快開(kāi)展。”博雅輯因首席執(zhí)行官魏東博士表示，“這也標(biāo)志著公司的發(fā)展正式進(jìn)入了臨床階段。我們將繼續(xù)致力于高質(zhì)量轉(zhuǎn)化基因編輯技術(shù)，持續(xù)推進(jìn)公司其他產(chǎn)品管線的研發(fā)進(jìn)程，為中國(guó)乃至全球的患者帶來(lái)更多新的治療選擇。”

ET－01是一款處于研發(fā)階段的、自體的、體外基因編輯療法產(chǎn)品，此次獲批開(kāi)展的臨床試驗(yàn)是一項(xiàng)多中心、開(kāi)放的、單臂臨床研究，該項(xiàng)研究將在輸血依賴(lài)型β地中海貧血患者中評(píng)價(jià)ET－01單次移植的安全性和有效性。在中國(guó)，中重型地中海貧血病患者達(dá)30萬(wàn)人，輸血依賴(lài)型β地中海貧血患者仍有巨大的未被滿足的醫(yī)療需求。

關(guān)于ET－01

ET－01的通用名為CRISPR／Cas9基因修飾BCL11A紅系增強(qiáng)子的自體CD34＋造血干祖細(xì)胞注射液，是處于研發(fā)階段的、自體的、體外基因編輯細(xì)胞療法產(chǎn)品，用于治療輸血依賴(lài)型β地中海貧血。ET－01原液通過(guò)采集患者自體動(dòng)員外周血單個(gè)核細(xì)胞，富集CD34＋細(xì)胞群后用CRISPR／Cas9系統(tǒng)編輯BCL11A基因的紅系增強(qiáng)子制成。

關(guān)于地中海貧血

地中海貧血是指一組由珠蛋白基因缺失或點(diǎn)突變致使珠蛋白肽鏈合成被部分或完全抑制的遺傳性溶血性貧血疾病。根據(jù)珠蛋白肽鏈合成障礙的種類(lèi)不同，一般將地中海貧血病分為α地中海貧血、β地中海貧血、γ地中海貧血、δ地中海貧血、δβ地中海貧血和εγδβ地中海貧血。臨床上，最常見(jiàn)的為α地中海貧血和β地中海貧血，由組成正常成年人的血紅蛋白（HbA， α2β2）的兩種多肽鏈（α或β）之一減少所致。

同時(shí)，按照國(guó)際地貧協(xié)會(huì)的分類(lèi)及臨床特征，地中海貧血可分為輸血依賴(lài)型地貧（transfusion－ dependent thalassemia，TDT）和非輸血依賴(lài)型地貧（non－transfusion－dependent thalassemia，NTDT），輸血依賴(lài)型地貧患者需要終身依賴(lài)輸血才能維持生命，如不予輸血，將發(fā)生嚴(yán)重并發(fā)癥和早期死亡［1］。

關(guān)于博雅輯因

博雅輯因（EdiGene， Inc．）是一家處于臨床階段的，致力于通過(guò)國(guó)際前沿的基因組編輯技術(shù)，為多種遺傳疾病和癌癥加速藥物研究以及開(kāi)發(fā)創(chuàng)新療法的生物醫(yī)藥企業(yè)。博雅輯因已經(jīng)建立了擁有自主知識(shí)產(chǎn)權(quán)的針對(duì)造血干細(xì)胞和T細(xì)胞的體外細(xì)胞基因編輯治療平臺(tái)，基于RNA單堿基編輯技術(shù)的體內(nèi)基因治療平臺(tái)和致力于靶向藥物研發(fā)的高通量基因組編輯篩選平臺(tái)。博雅輯因創(chuàng)立于2015年，總部位于北京，在廣州以及美國(guó)劍橋設(shè)有分公司。

參考文獻(xiàn)：

［1］ Guidelines for theManagement of Transfusion Dependent Thalassaemia（TDT） 3rd Edition： ThalassaemiaInternational Federation（TIF）； 2014．