6月7日美國FDA批準Aduhelm （aducanumab）用于治療阿爾茨海默病，這是一種影響620萬美國人的衰弱性疾病。Aduhelm是通過加速審批途徑獲得批準的，該途徑可用于治療嚴重或危及生命的疾病，相對于現有的治療方法，該藥物具有顯著的治療優勢。加速批準可以基于藥物對替代終點的影響，該終點有可能合理預測患者的臨床益處，并需要進行批準后的試驗，以驗證藥物提供了預期的臨床益處。

FDA官網6月7日消息

“阿爾茨海默病是一種毀滅性的疾病，它可能對被診斷出患有此病的人和他們的親人的生活產生深遠的影響，”醫學博士、FDA藥物評估和研究中心主任Patrizia Cavazzoni說，“目前可用的療法只能對癥治療，這種治療方案是第一個針對并影響阿爾茨海默病潛在疾病進程的治療方案。正如我們從與癌癥的斗爭中學到的，加速批準途徑可以更快地為患者提供治療，同時刺激更多的研究和創新。”

阿爾茨海默病是一種不可逆轉的進行性腦部疾病，它會慢慢破壞記憶和思考能力，最終破壞執行簡單任務的能力。雖然阿爾茨海默病的具體原因還不完全清楚，但它的特征是大腦的變化，包括淀粉樣斑塊和神經原纖維或 tau 纏結，導致神經元及其連接的丟失。這些變化影響一個人的記憶和思考能力。

Aduhelm是首個獲得批準的治療阿爾茨海默病的藥物。這是自2003年以來批準的第一個治療阿爾茨海默病的新療法，也是第一個針對該疾病的基本病理生理學的療法。

Aduhelm是首個獲得批準的治療阿爾茨海默病的藥物

研究人員在三個獨立的研究中評估了Aduhelm的療效，這三個研究共涉及3，482名患者。這些研究包括雙盲、隨機、安慰劑控制劑量范圍的阿爾茨海默病患者研究。接受治療的患者有顯著的劑量和時間依賴性的淀粉樣斑塊減少，而對照組的患者沒有淀粉樣斑塊減少。

這些結果支持Aduhelm加速批準，這是基于大腦中淀粉樣蛋白斑塊減少的替代終點，這是阿爾茨海默病的一個標志。用正電子發射斷層掃描（PET）成像對淀粉樣蛋白斑塊進行定量，以估計被阿爾茨海默病病理廣泛影響的大腦區域的復合腦區和被認為沒有這種病理的大腦區域的腦區中淀粉樣蛋白斑塊的水平。

Aduhelm的處方信息包括一個淀粉樣蛋白相關成像異常 （amyloid－related imaging abnormalities，ARIA）的警告，最常見的是大腦區域的暫時腫脹，通常會隨著時間的推移而消退并且不會引起癥狀，盡管有些人可能會出現頭痛等癥狀、意識模糊、頭暈、視力改變或惡心。Aduhelm 的另一個警告是過敏反應的風險，包括血管性水腫和蕁麻疹。Aduhelm 最常見的副作用是 ARIA、頭痛、跌倒、腹瀉和意識模糊／譫妄／精神狀態改變／定向障礙。

在加速審批條款下，FDA要求渤健（Biogen）公司進行一項新的隨機、對照臨床試驗，以驗證該藥物的臨床益處。如果試驗未能證實臨床益處，FDA可能會啟動程序撤銷對該藥物的批準。

Aduhelm獲得了Fast Track認證，該認證旨在加快藥物的開發和審查，這些藥物旨在治療初步證據顯示有可能解決未滿足的醫療需求的嚴重疾病。

Aduhelm是由馬薩諸塞州劍橋市的渤健公司生產的。

參考來源

Source：FDA

FDA Grants Accelerated Approval for Alzheimer’s Drug

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