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【洞察】原位轉分化技術在神經系統疾病治療領域應用前景廣闊臨床轉化進程將不斷加快

2024-03-29 15:02

近年來，全球布局原位轉分化技術的企業在不斷增加，從國內市場來看，紐倫捷生物、神曦生物、鯨奇生物等企業為代表性企業。

原位轉分化技術是誘導性多能干細胞（iPSC）技術上迭代發展起來的新一代細胞重編程技術。

基因療法是目前全球各大藥企重點布局方向，全球處于臨床前階段的基因療法藥物已達到1110項以上，適應癥包括神經系統疾病、眼科疾病、代謝疾病、腫瘤、骨骼肌肉疾病等，其中神經系統疾病占比最高，達18.5%左右。神經系統疾病包括阿爾茨海默病、腦中風、帕金森病、抑郁癥、精神分裂癥、自閉癥等。

神經元的再生修復是神經系統疾病治愈的關鍵。胚胎干細胞移植是解決神經元再生問題的主要方案，但該方案存在免疫排斥風險。原位轉分化技術為神經元再生提供了新思路，與胚胎干細胞移植相比，具有成本較低、步驟少、可避免免疫排斥反應、減少倫理風險等諸多優勢，近年來，隨著基因療法市場發展，原位轉分化技術市場關注度日益提升。

根據新思界產業研究中心發布的《2024-2029年原位轉分化技術行業風險投資態勢及投融資策略指引報告》顯示，近年來，全球布局原位轉分化技術的企業在不斷增加，從國內市場來看，紐倫捷生物、神曦生物、鯨奇生物等企業為代表性企業。原位轉分化技術是基因療法重要發展方向，目前原位轉分化技術尚處于研發早期階段，隨著技術突破，未來3-5年，該技術將會進入更多的臨床試驗。

紐倫捷生物的細胞原位轉分化技術具有自主知識產權，圍繞該技術，紐倫捷生物建立了病毒及非病毒載體設計、轉分化因子篩選、體內外藥效學方法開發等新型基因治療藥物關鍵研發平臺。2023年12月，紐倫捷生物完成了數千萬元Pre-A輪融資，投資方包括上海科技創業、武漢百贏、上海司南園科等。

神曦生物是少數專注于神經再生的企業之一，原位神經再生技術平臺處于全球領先水平，原位轉分化技術已應用到多種神經系統疾病，具有安全、可大規模生產優勢。2023年5月，神曦生物完成了超億元人民幣的Pre-A+輪融資，融資將用于原位神經再生技術的臨床轉化。

新思界行業分析人士表示，神經元的再生修復是神經系統疾病治愈的關鍵，原位轉分化技術為神經元再生提供了新途徑，在神經系統疾病治療領域應用前景廣闊。目前原位轉分化技術尚處于研發早期階段，但基于其前景，市場布局企業不斷增加，在相關企業積極布局下，原位轉分化技術臨床轉化進程將加快。

原文標題 : 【洞察】原位轉分化技術在神經系統疾病治療領域應用前景廣闊臨床轉化進程將不斷加快

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