針對近期“新藥爆冷臨床未達預期”的爭議，記者從基石藥業獲悉，公司申報上市申請的新藥avapritinib正在國家藥品監督管理局的正常審批過程中。合作伙伴公布的VOYAGER的臨床研究結果既不會影響avapritinib在美國商業化，也不會影響avapritinib在中國的審批。

2020年4月28日，基石藥業的合作伙伴Blueprint Medicines Corporation（NSDQ：BPMC）公布了avapritinib這一精準靶向KIT／PDGFRA基因突變胃腸間質瘤（GIST）抑制劑的全球III期VOYAGER臨床研究結果。結果顯示，avapritinib并未表現出比瑞戈非尼更好的優勢，未能改善局部進展、不可手術切除或轉移性三線／四線晚期胃腸道間質瘤（GIST）患者的無進展生存期（PFS），但avapritinib和瑞戈非尼在主要研究終點指標PFS上無顯著統計學差異。這意味著，avapritinib和瑞戈非尼對GIST患者的治療在改善無進展生存（PFS）上無差異，有一致的療效。

而就在4月23日，國家藥品監督管理局正式受理了基石藥業對于avapritinib的新藥上市申請，申請適應癥為PDGFRA外顯子18突變（包括PDGFRA D842V突變）的不可切除或轉移性GIST，以及進展、不可手術切除或轉移性四線晚期GIST。這也是基石藥業在國內首個申報上市的新藥。

臨床未達預期的消息一出，立刻引發業內廣泛關注�；�石藥業的商業化首戰是否會受挫？公司方面給出了權威的解答。

揭秘 III期臨床研究結果 vs 基石藥業新藥審批

avapritinib在國內申報上市的適應癥和VOYAGER臨床研究所涉及的適應癥，并不是同一種。

基石藥業國內NDA申報的兩個適應癥分別為： PDGFRA外顯子18突變（包括PDGFRAD842V突變）不可切除或轉移性GIST患者，以及進展、不可手術切除或轉移性四線晚期GIST患者。其中，PDGFRA外顯子18突變（包括PDGFRAD842V突變）的不可切除或轉移性GIST患者，已在今年1月9日獲美國FDA批準上市，是目前全球首個且唯一上市GIST精準靶向PDGFRA外顯子18突變的藥物。PDGFRA外顯子18突變（包括PDGFRAD842V突變）的不可切除或轉移性GIST患者，目前對常規已批準的所有治療藥物都耐藥，無藥物可治。由此可見，基石藥業向國家藥監局申報的這個適應癥，是治療該疾病的獨家藥物。

此外，據了解，在今年一季度里，美國市場上avapritinib銷售喜人，大大超出了預期。

Blueprint公司的VOYAGER研究顯示，avapritinib的客觀緩解率較瑞戈非尼有所提升，雖然沒有表現出比瑞戈非尼更好的無進展生存期（PFS）的優勢，但無統計學差異，也就是說avapritinib與標準三線治療藥物瑞戈非尼相比，在治療三線和四線的GIST患者療效相當。而針對四線治療的GIST 患者目前在國內沒有標準的治療方案。

由此可見，基石藥業向國家藥監局申報的兩個適應癥，一個是治療該疾病的獨家藥物，并已在美國獲批上市；另一個在缺乏有效治療手段的領域也已經證明有效。

這或許就是基石藥業信心的“基石”所在。

積極加快商業化轉型

從產品管線來看，基石擁有以精準治療藥物和免疫腫瘤為雙核心的15項資產，其中包括5項處于晚期臨床階段的資產。預計于今年年內，提交5項上市申請，可獲批1項上市申請，公布7項臨床試驗數據；覆蓋CS1001（PD－L1）、ivosidenib（IDH1抑制劑）、pralsetinib（RET抑制劑）和avapritinib（KIT／PDGFRA抑制劑）等4項資產。

從2018年6月以來，基石藥業與Blueprint Medicines Corporation簽訂協議，獲得包括avapritinib在內的三款藥物的單藥或聯合治療在中國的臨床開發與商業化權利。