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“制藥史上單價(jià)最貴”的藥物Zolgensma：一次1600萬(wàn)元！

2021-07-15 08:58

快科技

關(guān)注

最貴的藥物能有多貴？恐怕已經(jīng)超出了你的認(rèn)知范圍，一次的治療費(fèi)用就超千萬(wàn)。

據(jù)外媒報(bào)道，日前，英國(guó)國(guó)家醫(yī)療服務(wù)體系（NHS）進(jìn)行了一項(xiàng)特殊的審批，允許使用“全球最昂貴藥物”治療一名10個(gè)月大的脊髓性肌萎縮癥（SMA）患兒。

據(jù)悉，Zolgensma被稱為“制藥史上單價(jià)最貴”的藥物，其于2019年5月被FDA批準(zhǔn)上市，定價(jià)為210萬(wàn)美元，也被稱為“全球最昂貴藥物”。

實(shí)際上，Zolgensma并不是藥物，而是一種基因療法，用于治療早期的脊髓性肌萎縮癥患者。患者僅需靜脈輸注一次即可，是一種潛在的一次性脊髓性肌萎縮癥治愈療法。

根據(jù)這名患兒的母親梅根·威利斯（Megan Willis）的說(shuō)法，根據(jù)NHS的相關(guān)規(guī)定，Zolgensma在英國(guó)只允許用于治療6個(gè)月以下的患者。

但她的孩子已經(jīng)10個(gè)月大了，為了孩子的健康，威利斯多方奔波，希望NHS能夠讓其孩子用上該藥物。經(jīng)過(guò)威利斯的多方努力，最終NHS同意她的孩子使用該療法。

如果治療成功，威利斯的孩子壽命將從兩年大大延長(zhǎng)，并且日后有可能獨(dú)立生活。當(dāng)然，價(jià)格依然不菲，需要為此付出179萬(wàn)英鎊（約合人民幣1600萬(wàn)元）的費(fèi)用。

資料顯示，脊髓性肌萎縮癥（SMA），是一類由脊髓前角運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元變性導(dǎo)致肌無(wú)力、肌萎縮的疾病。該疾病可由多種基因突變引起，但一般特指由于運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元存活基因1 （SMNl）突變所導(dǎo)致的常染色體隱性遺傳病。

臨床表現(xiàn)為進(jìn)行性、對(duì)稱性，肢體近端為主的廣泛性弛緩性麻痹與肌萎縮，智力發(fā)育及感覺(jué)均正常。隨著病情的進(jìn)展，肌無(wú)力可進(jìn)一步導(dǎo)致骨骼系統(tǒng)、呼吸系統(tǒng)、消化系統(tǒng)及其他系統(tǒng)異常，其中呼吸衰竭是最常見(jiàn)的死亡原因。

來(lái)源：快科技

藥物脊髓性肌萎縮癥治療

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