AI制藥的實際價值正一步步得到驗證。

來源｜醫藥研究社

都說AI賦能醫藥，但具體是怎樣的實踐、已經取得了怎樣的成果，大多數人只有一個比較模糊的概念。目前，期望與現實之間仍有不小的鴻溝要跨越，那有沒有藥企已經切實邁出了重要一步？

必然是有的，比如云頂新耀，是一個可以重點關注的案例。

近日，云頂新耀宣布，公司自主研發的首款新型mRNA個性化腫瘤治療性疫苗EVM16已在北京大學腫瘤醫院順利完成首例患者給藥，標志著該臨床試驗項目取得了里程碑進展。

這一成果也引起公司股價漲超60港元/股，創下自2021年9月28日以來近3年半新高，并成功突破2020年55港元/股的IPO發行價。

而云頂新耀此次臨床成果能夠帶動市場情緒走高，也可以算是“蹭了AI熱度”。

據了解，云頂新耀會根據每位患者特有的腫瘤細胞突變，使用自主研發且具備自我迭代能力的EVER-NEO-1“妙算”腫瘤新抗原人工智能AI算法系統，識別出具有較高免疫原性的腫瘤新抗原，并設計出編碼數十種腫瘤新抗原的mRNA治療性疫苗。EVM16就是一款AI算法驅動識別腫瘤新抗原的新型mRNA個性化腫瘤治療性疫苗。

如今這款產品完成首例患者給藥，也意味著AI制藥的實際應用價值正一步步得到驗證。

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AI+mRNA，新藥研發更輕松

大家都知道，將AI應用于醫藥領域的一個核心優勢就在于，提高藥物研發效率，并控制成本，此前困擾諸多藥企的三個“10”（即10個億的資金投入、10年時間、不到10%的成功率）創新藥開發難題或將迎刃而解。

GMI Research研究報告也顯示，“AI有望全面應用于醫學成像與快速診斷、藥物發現、醫療手術輔助機器人、基因級別的精準醫療、藥物模擬篩選以及mRNA序列預測、蛋白質結構預測等領域，大幅縮減產品創新周期、全面提高現代醫學的精準率以及在同樣的時間內覆蓋更大范圍的患者。”

進一步細化，AI具體是怎么“造福”mRNA疫苗產品研發的？

據了解，mRNA的核心功能是傳遞遺傳信息，指導細胞合成蛋白質，它是從DNA到蛋白質的“中間橋梁”。mRNA疫苗從誕生到應用于人體，需經歷序列設計、靶向輸送、識別表達等過程，每個環節均提出較高的技術要求。

以序列設計環節為例，其挑戰性主要表現在，由于遺傳密碼的簡并性（密碼子冗余性）和mRNA設計的靈活性，能夠編碼同一蛋白抗原的mRNA序列數量十分龐大。比如，新冠病毒的刺突蛋白（抗原）共有1273氨基酸，能翻譯成刺突蛋白的mRNA序列多達2.4×10^632。

這也將導致mRNA疫苗序列設計環節出現不少問題。比如：設計復雜度高，計算量大；預測模型的不準確性；實驗驗證的負擔增加；序列的穩定性、翻譯效率和免疫原性之間的權衡困難；潛在的脫靶效應等。

此種情況下，應用AI的必要性非常大。具體而言，AI算法模型能夠從海量候選分子中快速篩選出更有潛力的疫苗或治療方案，更高效地設計和優化mRNA序列，進而縮短研發周期，降低研發成本。

據悉，目前云頂新耀專有的EVER-NEO-1“妙算”mRNA序列設計算法系統已經實現三大迭代。AI算法模型下，不僅能識別出絕大多數已被報道的腫瘤新抗原，還識別出了多個之前未報道的腫瘤新抗原，并且在多個獨立驗證研究中展現出與行業領先算法相當或更優的新抗原預測能力。

看向云頂新耀此次備受關注的產品EVM16。據云頂新耀介紹，此前的臨床前研究中，EVM16在多種小鼠模型中都激發出了強烈的新抗原特異性T細胞免疫反應，在小鼠黑色素瘤B16F10模型中也實現了顯著的腫瘤生長抑制。

另外，臨床前數據還證明了EVM16與PD-1抗體聯用后具有協同抗腫瘤效果，支持個性化腫瘤疫苗與免疫檢查點抑制劑在臨床中的聯用。在臨床前安全性評估試驗中，EVM16也展現了良好的安全性。

來源：云頂新耀公眾號

總體來看，云頂新耀已經抓住當下重要的技術革新力量，將AI與mRNA業務融合，打造更有效的抗癌方案，也有望滿足緊迫的市場需求，并借此打開不小的市場規模。

根據國際癌癥研究機構（IARC）研究報告，2022年全球新增癌癥病例達2000萬例，死亡病例為970萬；預計至2050年，全球新增癌癥病例將超過3500萬例，相較于2022年增長77%，癌癥死亡將飆升90%。

與此同時，云頂新耀何時盈利的問題，或能得到更確切的答案。

02

自研+引進，商業化探路更穩妥

云頂新耀2024年全年發展的“成績單”尚未揭曉，不過從此前發布的半年報中，還是能大致了解該公司的經營底色。

據財報，2024年上半年，云頂新耀實現收益3.015億元，同比增加2.926億元；虧損凈額6.324億元，同比增虧2.088億元，主要由于與mRNA COVID-19疫苗有關的無形資產的一次性、非經常性減值虧損；現金儲備達到19.3億元，可支持多項戰略目標的實現。

來源：云頂新耀財報

可以看出，云頂新耀“增收不增利”的問題比較突出。但從官方的態度來看，這個情況或許也不會持續太久。

在發布半年報時，云頂新耀首席執行官羅永慶表示：“我們對實現全年人民幣7億元的銷售目標非常有信心，并力爭在2025年底前實現現金盈虧平衡的戰略目標。”

信心來源是什么？自然是產品。

目前，云頂新耀已經擁有耐賦康®（全球首個IgA腎病對因治療藥物）、依嘉®（全球首個氟環素類抗菌藥物）等上市產品，這些產品的商業化價值正逐步釋放。

其中，耐賦康®于2024年5月在中國內地正式商業化上市開出首張處方，在上市后一個多月內產品銷售收入高達1.673億元。依嘉®則于2024年上半年實現收入1.342億元。

另外，考慮到相關市場的前景廣闊，如腎病領域，根據艾昆緯分析IgA腎病患者流向，中國現有接受治療的IgA腎病患者約130萬人，預計至2032年患者將近300萬人，復合年增速約8%，后續云頂新耀通過搭建銷售團隊、積極參與醫保談判等，提高藥品可及性，或許還有望迎來一波更大的產品增長。

在研產品方面，財報透露，除EVM16之外，云頂新耀還在研發多款mRNA腫瘤治療性疫苗藥物，包括個性化腫瘤治療性疫苗（PCV）、腫瘤相關抗原（TAA）腫瘤治療性疫苗、免疫調節腫瘤治療性疫苗、自體生成CAR-T等。

其中，腫瘤相關抗原（TAA）疫苗EVM14也頗受市場關注。據悉，該款產品具有良好的腫瘤特異性、非常適合晚期疾病、對比個性化腫瘤疫苗生產成本更低等優勢，預計于2025年初在中美兩國提交新藥臨床試驗申請。

來源：云頂新耀公眾號

這樣的產品布局下，云頂新耀“自主研發+授權引進”雙輪驅動發展模式已經成型，對比此前較為依靠License-in（授權引進）模式運作，如今云頂新耀的商業化探路顯然是更加穩妥的。而這或許也是云頂新耀一度領跑港股18A創新藥板塊的深層次原因。

       原文標題 : 云頂新耀股價創近3年半新高：創新藥開發已離不開“抱AI大腿”